مساهمة إماراتية لإنتاج علاج جيني لمرض نادر في أدمغة الأطفال

يكثف مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال في لندن، جهوده لإنتاج علاج جيني تجريبي واعد لعلاج متلازمة سانفيليبو "النوع الأول"، تصيب الأدمغة.

والمرض هو وراثي نادر ينجم عن حدوث طفرة جينية تؤدي لتفكيك جزيئات السكر المركّبة، وتراكم تلك الجزيئات في خلايا الدماغ والجهاز العصبي، فتدمّر تدريجيًا قدرة الطفل على النمو وتتسبب في وفاة معظم المرضى في بداية مرحلة البلوغ.

مهمة العلاج

ومن المقرر أن يعمل العلاج المبتكر على تصحيح الخلل الجيني عن طريق استبدال الجزء المختل من الحمض النووي بجزء سليم؛ حيث تؤخذ الخلايا من المريض ويتم تعديلها في المختبر لتعاد إلى مجرى الدم؛ لاستعادة القدرة على إنتاج الإنزيم الضروري لتحليل السكريات المركّبة.

جرى تطوير العلاج بالتعاون بين جامعة مانشستر ومستشفى رويال مانشستر للأطفال، بالتنسيق بين جامعة مانشستر، ومعهد جريت أورموند ستريت لصحة الطفل التابع لكلية لندن الجامعية، ومستشفى جريت أورموند ستريت ومستشفى رويال مانشستر للأطفال، والمؤسسة الائتمانية لجامعة مانشستر MFT.

تجارب سريرية

حيث تهدف التجربة السريرية التي تجري رسميًا في مستشفى رويال مانشستر للأطفال إلى علاج ما بين 3 و5 مرضى ممن تقل أعمارهم عن السنتين ومتابعة كل مريض على مدى 3 سنوات.

ونوه مركز زايد إلى أن التجربة السريرية في مستشفى رويال مانشستر للأطفال تقود لاستخدام العلاجات الجينية في هذه الأمراض، فيما بدأ تطبيق فكرة العلاج الأولية قبل 3 عقود.

حيث أن متلازمة "سانفيليبو" تعد من الأمراض المروّعة التي تسبب المعاناة الأطفال - لذا فإن فرص العلاج غير محسومة - خاصة بعد ان كان الاعتقاد سائدًا لسنوات بعدم إمكانية العلاج.

واللافت أن المرحلة الحاسمة التالية هي إجراء التجارب متطلعين لنجاحها.

منحة بـ60 مليون جنيه إسترليني

وكانت سمو الشيخة فاطمة بنت مبارك، رئيسة المجلس الأعلى للأمومة والطفولة، قدمت منحة في 2014 والبالغة 60 مليون جنيه إسترليني؛ لإنجاز المركز الذي يعد ثمرة شراكة بين مستشفى "جريت أورموند ستريت" و"كلية لندن الجامعية" و"مؤسسة مستشفى جريت أورموند ستريت الخيرية للأطفال".

ومن المقرر أن يجمع المركز بين الرعاية الطبية والأبحاث الرائدة؛ لابتكار علاجات للأطفال المصابين بأمراض نادرة ومعقدة.